系统性肥大细胞增多症，通常被称作系统性肥大细胞病（SMCD），显著特点在于克隆性的肥大细胞广泛浸润至包括骨髓、皮肤、胃肠道（GI）、肝脏和脾脏在内的多个组织。患者的中位生存期因病情而异，从惰性全身肥大细胞增多症患者的个月，到侵袭性全身肥大细胞增多症的41个月，再到急性肥大细胞白血病的仅2个月。遗憾的是，当前对于系统性肥大细胞增多症的治疗，主要侧重于缓解患者的症状，尚未有确切且广泛认可的治疗性方案。异基因造血细胞移植被视为治疗晚期系统性肥大细胞增多症的一种潜在方法，但现阶段仍处于实验性阶段。
在治疗过程中，处理过敏反应及相关症状尤为关键，这些症状包括瘙痒、潮红以及肠道吸收不良等。为缓解这些症状，医生通常会采用多种药物进行综合治疗。例如，在急性过敏性休克时，肾上腺素是急救的首选药物。对于瘙痒和潮红，组胺H1拮抗剂（如苯海拉明、西替利嗪、氯雷他定）常被用作一线治疗。而组胺H2拮抗剂和质子泵抑制剂则常用于控制过多的胃酸分泌，以治疗消化性溃疡等胃肠道疾病。
此外，色甘酸钠（Cromolyn）被证明有助于减轻骨痛和头痛，并有助于改善皮肤症状。当组胺H1拮抗剂治疗无效时，阿司匹林可作为替代选择。皮质类固醇则常被用于控制肠道吸收不良、腹水和骨痛，同时也有助于预防过敏反应。
对于治疗反应不佳的骨质减少症患者，干扰素a-2b和白三烯拮抗剂可能作为试验性治疗方案。补骨素紫外线A疗法能够暂时缓解瘙痒症状，并可能促使皮肤病变的消退。尽管化疗在系统性肥大细胞增多症的治疗中并不总是取得显著效果，但仍有一些方案被尝试作为同种异体造血干细胞移植前的过渡治疗。
在药物治疗方面，米哚妥林（Midostaurin，商品名Rydapt）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗进展性的系统性肥大细胞增多症（包括ASM、SM-AHN和MCL）。而阿伐替尼（Ayvakit）则适用于晚期及惰性系统性肥大细胞增多症患者的治疗。此外，对于c-kit基因上无DV突变且携带野生型或FIP1L1-PDGFRA基因重排的患者，伊马替尼可作为一种治疗选择。
虽然目前对于系统性肥大细胞增多症的治疗仍面临诸多挑战，但随着医学研究的深入和新药的不断涌现，我们有望为这一复杂疾病找到更为有效的治疗方法，从而改善患者的生活质量并延长生存期。
